8月18日，bluebird bio（藍鳥(niǎo)生物）宣布，美國FDA已批準其基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。beti-cel是美國首個(gè)獲批的針對β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，將為患者提供常規紅細胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案。
同時(shí)，bluebird bio將Zynteglo在美國的批發(fā)采購成本定為280萬(wàn)美元，以彰顯其在臨床研究中證明的強大而持續的臨床益處，以及其在減輕與定期RBC 輸血和鐵管理相關(guān)的終生醫療保健成本方面的潛力。在美國，根據目前的護理標準，輸血依賴(lài)性β地中海貧血患者的終生醫療費用高達640萬(wàn)美元，每位患者每年的平均總醫療費用是普通人群的23倍。bluebird估計美國大約有1300-1500人患有輸血依賴(lài)性β地中海貧血。
近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研發(fā)的地中海貧血癥基因治療藥物KL003在臨床試驗中取得了令人振奮的結果：已成功治愈2名重癥患者，并且各項指標遠優(yōu)于國際上最領(lǐng)先的美國藍鳥(niǎo)生物同類(lèi)藥物Zynteglo。
造血干細胞在體外基因修補過(guò)程中干性損失是領(lǐng)域內的一個(gè)國際性難題，目前還沒(méi)有任何機構可以很好地解決這個(gè)問(wèn)題，包括藍鳥(niǎo)生物。干性損失造成造血干細胞回輸之后造血系統重建緩慢，例如藍鳥(niǎo)生物地貧基因治療臨床試驗中一位受試者的血小板到191天才完成植入。在這漫長(cháng)的191天中，這位受試者幾乎完全喪失凝血能力，隨時(shí)可能因為出血危及生命。因此，維持良好干性對基于造血干細胞的基因治療非常重要?？盗厣锿ㄟ^(guò)長(cháng)期攻關(guān)，在國際上率先解決了干性維持難題。臨床研究的數據充分證明了這一點(diǎn)，兩例受試者不僅被治愈了，而且造血系統的恢復也極其迅速，遠優(yōu)于美國藍鳥(niǎo)生物同類(lèi)產(chǎn)品在18歲以下患者中的臨床試驗數據：粒細胞植入時(shí)間分別為10天和15天（藍鳥(niǎo)生物為平均25.25天（范圍為16-38天）），血小板植入時(shí)間分別為14天和19天（藍鳥(niǎo)生物為平均超過(guò)50.5天（范圍為20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血風(fēng)險，減少住院時(shí)間，有望成為一個(gè)全球同類(lèi)最優(yōu)地貧基因治療藥物?；蛑委熕幬镌靸r(jià)高昂，藍鳥(niǎo)生物地貧治療藥物280萬(wàn)美元的價(jià)格是全球絕大部分患者負擔不起的。本著(zhù)“研發(fā)絕大部分患者用得起的好藥”的理念，康霖生物長(cháng)期致力于降低基因治療藥物造價(jià)技術(shù)的研發(fā)，目前已經(jīng)能夠大幅度降低地貧基因治療中關(guān)鍵的載體成本，為使地貧基因治療藥物成為絕大部分患者用得起的好藥奠定了基礎。因此，康霖生物有望為全球廣大地貧患者打造一個(gè)用得起的同類(lèi)最優(yōu)（Best-in-Class）基因治療藥物。
關(guān)于康霖生物
康霖生物科技（杭州）有限公司是一家由海歸精英團隊創(chuàng )辦的以自主知識產(chǎn)權創(chuàng )新藥物研究和開(kāi)發(fā)為核心的，集研發(fā)、生產(chǎn)、營(yíng)銷(xiāo)為一體的科創(chuàng )型企業(yè)。公司自2015年成立以來(lái)，始終專(zhuān)注于基因治療創(chuàng )新藥物的研發(fā)，針對的領(lǐng)域多為嚴重影響人類(lèi)健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海貧血癥等。公司從成立之初就專(zhuān)注于以技術(shù)研發(fā)解決臨床需求，力爭做全球首創(chuàng )（First-in-Class）或同類(lèi)最好（Best-in-Class）創(chuàng )新藥。
目前康霖研發(fā)中心在研創(chuàng )新藥項目有十余項，經(jīng)過(guò)多年不懈努力，在多個(gè)方向上獲得了國際領(lǐng)先的突破。其中艾滋病功能性治愈項目依托其領(lǐng)先的技術(shù)路線(xiàn)，相關(guān)數據獲得了國內外同行的認可，且已獲國家科技重大專(zhuān)項和浙江省重點(diǎn)研發(fā)計劃立項支持。
與此同時(shí)，公司特有的臨床級病毒載體的大規模生產(chǎn)平臺已成功建立了穩定、成熟的病毒載體藥物生產(chǎn)工藝，并且在病毒載體的設計、改造、生產(chǎn)、純化、質(zhì)檢等各個(gè)方面都有自己獨到的優(yōu)勢。2018年被中國食品藥品檢定研究院推薦參與英國生物制品標準品研究院代表世界衛生組織發(fā)起的“慢病毒載體拷貝數”全球性標定研究?？盗厣镆殉蔀槟壳皣H上少見(jiàn)的同時(shí)具備慢病毒和腺相關(guān)病毒載體高水平研發(fā)與生產(chǎn)能力的公司。公司分別于2020年入選浙江省博士后工作站，2021年入選杭州市研發(fā)中心。
關(guān)于海匯投資
海匯投資是國內具有近30年成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)創(chuàng )業(yè)投資（VC）基金管理機構，是國內極少數有能力從事種子期、初創(chuàng )期科技型企業(yè)投資的風(fēng)險投資機構，是國家創(chuàng )業(yè)投資引導基金管理人，連續多年獲得國家創(chuàng )業(yè)投資引導基金以及廣州、武漢和溫州等地方政府引導基金的重點(diǎn)投資扶持。主要以初創(chuàng )期和成長(cháng)期具有高速成長(cháng)潛力的創(chuàng )新科技型企業(yè)為主要投資對象，為其提供全方位專(zhuān)業(yè)的增值服務(wù)和投后企業(yè)管理，助力企業(yè)高速成長(cháng)發(fā)展。
目前管理資產(chǎn)規模超過(guò)百億元，所投項目大部分成長(cháng)為細分行業(yè)龍頭，重點(diǎn)投資領(lǐng)域包括醫療健康及生物醫藥、半導體及電子設備、新一代信息技術(shù)、高端裝備制造、新能源、新材料及節能環(huán)保等。